Mucoviscidose : Deux fois plus de patients en attente de greffe en 2010

15 avril 2004, Le Quotidien du Médecin

L’Observatoire national de la mucoviscidose, créé par l’association Vaincre la mucoviscidose, publie des données détaillant les caractéristiques médicales et sociales de la population atteinte par la maladie. L’association s’alarme des difficultés rencontrées par l’activité de greffe pulmonaire, qui représente l’ultime recours des patients en insuffisance respiratoire.

L’OBSERVATOIRE national de la mucoviscidose (ONM) a été crée en 1992 sous l’impulsion du conseil médical de l’association Vaincre la mucoviscidose, alors appelée Association française de lutte contre la mucoviscidose. Il constitue une base de données de plus en plus exhaustive, ce qui pourrait faciliter à terme sa transformation en un Registre français de la mucoviscidose.

En 2001, 3 580 patients (192 de plus qu’en 2000) y ont été inclus, ce qui correspond à environ 70 % de la population présumée vivre avec la maladie en France. Plus de 90 % d’entre eux ont été suivis dans un des 49 Crcm (centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose) agréés par le ministère de la Santé. Le bilan 2001 ne donne donc qu’une image encore partielle de l’état de la mucoviscidose en France et ne tient pas compte de la généralisation du dépistage à tous les nouveau-nés, intervenue en 2002. Cependant, il fournit des indications sur les tendances à venir.
Dans un avant-propos, les auteurs mettent en garde contre les difficultés qui mettent en péril l’activité de greffe pulmonaire en France : « Alors que le nombre de patients atteints de mucoviscidose et le nombre de patients en liste d’attente de greffe ne cesse d’augmenter, le nombre de transplantations pulmonaires reste stable. »

Or la maladie est devenue, en 2002, la première indication de greffe pulmonaire et représente 30 % des greffes de l’adulte et 67 % des greffes de l’enfant. Ultime recours pour prolonger la vie des malades en insuffisance respiratoire terminale, l’offre de greffe reste en inadéquation avec la demande.
Selon le rapport, « l’effectif des malades potentiellement transplantables a toutes chances de doubler de 2001 (217 patients) à 2010. Les besoins de transplantations qui pourraient être satisfaits, sur la base des tendances actuelles, ne représenteraient qu’environ un tiers du total. » De plus, les données 2001 laissent apparaître un hiatus entre les besoins estimés (217) et les besoins effectivement exprimés par une inscription sur liste d’attente (102, dont 38 pour la seule année 2001).

« Un tel rapport de 1 à 2 est pour le moins troublant », estiment les auteurs. Si le décalage peut être en partie attribué au choix de l’indicateur sur lequel s’appuient les projections (Vems inférieur à 30 % de la valeur théorique), « il y a tout lieu de penser, néanmoins, que l’essentiel est ailleurs, en l’occurrence dans une légitime réserve des cliniciens à inscrire une large proportion de leurs malades éligibles sur les listes d’attente de transplantation », notent-ils.
L’acte d’inscription est un engagement lourd de conséquence pour le malade, ses proches et le monde médical, d’autant plus lourd que le nombre de greffons disponibles est nettement insuffisant et que les moyens, humains ou matériels, restent très nettement déficitaires. Aujourd’hui, « des malades meurent avant d’avoir été transplantés quand des greffons sont, par ailleurs, refusés par certaines équipes médicales en sous-effectif », insistent-ils encore.

Une espérance de vie qui s’allonge.

Toutefois, l’allongement de 4,6 ans de l’espérance de vie à la naissance et de 6,1 ans de la durée de vie probable figurent parmi les points de satisfaction, même si le rythme de progression des deux indicateurs tend à se stabiliser. L’inégalité de répartition des malades semble corrélée aux disparités de la population générale, avec une forte concentration dans les départements du nord-ouest (Nord – Pas-de-Calais, départements bretons du Finistère et de l’Ille-et-Vilaine, Loire-Atlantique) et de la région parisienne. L’arc (de l’Alsace-Lorraine à la région Provence-Alpes-Côte d’Azur en passant par le Rhône et l’Isère) est le deuxième grand pôle de localisation.
Entre ces deux zones, les départements du centre de la France et du Sud-Ouest se caractérisent par un faible effectif de malades. La prévalence estimée à l’ensemble du territoire est de 6 pour 100 000. L’âge moyen des patients est en légère augmentation et la part des moins de 18 ans est en légère baisse. L’âge au diagnostic est d’environ 4 ans (avant le dépistage systématique), même si certains sont diagnostiqués très tardivement : 34 malades après 40 ans et 5 après 65 ans, l’âge le plus tardif étant de 74 ans.
La maladie concerne un nombre sans cesse croissant d’adultes (35,5 % en 2001 contre 34,5 en 2000) dont les caractéristiques cliniques et la prise en charge médicales sont spécifiques. La mortalité (53 patients) de 15,4 pour mille est le plus souvent due à une détresse respiratoire. Pour 7 % d’entre eux, elle est liée à une transplantation d’organes.

Dr LYDIA ARCHIMÈDE